腺相关病毒（Adeno-Associated Viral Vector，AAV）属于微小病毒科( parvovirus)，为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp，包括上下游两个开放读码框架(ORF)，位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点，已被广泛地应用于基础研究和临床试验中，并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。重组腺相关病毒（AAV）是所有病毒载体中最有希望的基因治疗候选者，因为它具有非整合性质且在动物模型中缺乏致病性。它也是再生医学中的强大工具，因为它具有广泛的趋向性和转导增殖和静止细胞的能力。AAV的组织特异性可以通过使用不同的AAV血清型衣壳来实现。

AAV病毒的优势：

• 在体内不会引发明显的免疫反应

• 广向性 - 不同 AAV 血清型的组织特异性

• 未整合到宿主基因组中

• 能够转导增殖细胞和静止细胞

• 在非分裂细胞中长期表达

AAV病毒包装过程：

Human Primary Cell lines vs. AAV Serotypes

Human Immortalized Cell lines vs. AAV Serotypes

案例分析：